[뉴스토마토 이혜현 기자]국내 바이오벤처 기업이 개발한 신약 후보 물질이 국내·외에서 희귀의약품으로 잇따라 지정되며 블루오션 시장 진출 가능성을 높이고 있습니다.
희귀의약품은 낮은 유병률로 인한 한정적인 수요와 연구개발 과정에서 최대 수백억원에 이르는 비용 문제로 진출이 까다로운 분야지만, 한번 개발에 성공하면 경쟁자가 없어 시장을 독점할 수 있는 대표적인 신사업 성장 분야로 꼽히죠.
최근에는 희귀의약품 시장에 대한 인식이 변화하고 있습니다.
첫 번째로 희귀의약품 개발에 성공해 시장에 안착할 경우, 후발 주자들의 신규 진입이 어려워 개발사가 시장을 좌지우지할 수 있고, 국내뿐 아니라 국가별로 희귀의약품 개발에 대한 다양한 지원책이 마련돼 있어 빠른 상용화와 비용 절감이 가능해 도전해 볼 만한 분야로 주목받고 있죠.
젬백스앤카엘이 개발한 진행성핵상마비 치료제 GV1001은 지난달 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐습니다.
식약처의 희귀의약품 지정은 개발사의 부담을 덜어주기 위해 치료제 개발과 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도로 앞으로 국내 2상 임상시험에서 유효성을 확인하면 조건부 허가 신청도 가능한데요.
희귀의약품 개발 성과는 해외에서도 이어지고 있습니다.
알지노믹스가 간세포암 유전자치료제로 개발 중인 RZ-001과 스파이크바이오파마의 특발성 폐섬유화증 후보물질 SBP-401, 네오이뮨텍의 NT-I7과 에스엔바이오사이언스의 SNB-101은 췌장암을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 받았습니다.
통상 FDA 희귀의약품 지정 시 연구개발 비용 세금 감면과 허가심사 비용 면제, 임상시험계획서 제출 면제, 허가 승인 시 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 등의 혜택을 누릴 수 있죠.
이밖에 대화제약의 경구용 파클리탁셀 제제인 리포락셀액은 위암 2차 치료제로 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다. 그 결과 유럽에서 신약 허가심사 기간 단축, 품목허가 신청 수수료 및 세금 감면, 신약 허가 후 10년 동안 독점권 부여 등의 혜택이 주어졌습니다.
정윤택 제약산업전략연구원장은 "희귀의약품 시장 수요는 한정됐지만 대체제가 없어 경쟁력을 쉽게 확보할 수 있고, 고마진을 노릴 수 있는 특수한 분야로 국내 기업들도 글로벌 추세에 맞게 전략적으로 희귀의약품 시장을 공략해야 한다"고 말했습니다.
정 원장은 "국내 희귀의약품이 글로벌 시장에 진출하려면 우선 FDA 장벽을 넘어야 하는데, 최근 FDA의 희귀의약품 허가 비중을 보면 2015년 30%에서 최근에는 60%에 육박하고 있다"며 "이는 국가적 차원에서 희귀질환 환자를 보호하고 사회 안전망을 구축하기 위한 것으로 국내 기업들도 이에 맞게 적응증을 세분화해 특정 질환을 타깃으로 희귀난치성 의약품 후보물질 개발하는 등 전략적인 접근이 필요하다"고 덧붙였습니다.
이혜현 기자 hyun@etomato.com
이 기사는 뉴스토마토 보도준칙 및 윤리강령에 따라 강영관 산업2부장이 최종 확인·수정했습니다.
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