유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’ 유럽서 희귀의약품 지정돼

치료제 부재 제3형 고셔병 타깃 미 FDA 이어 유럽도 주목

[뉴스토마토 김양균 기자] 유한양행의 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’가 지난 19일(현지시간) 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병을 적응증으로 희귀의약품(ODD)으로 지정됐습니다. 앞서 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 ODD 지정을 받아 세계 시장 진입의 발판을 마련했다는 것이 회사의 설명입니다. 

 

EMA의 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도입니다. 지정된 품목은 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판 허가 승인 시점부터 10년간 시장 독점권 등을 확보받습니다. 유럽은 미국의 7년보다 긴 10년의 시장 독점권을 보장합니다. 또 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사로 단일 허가를 추진할 수 있다는 장점이 있습니다. 

 

유럽의약품청(EMA)이 지난 19일(현지시간) 유한양행의 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’를 희귀의약품으로 지정했다. (사진=유한양행)

 

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀 효소의 기능이 저하되면서 당지질의 일종인 글루코실세라마이드(GL-1)가 여러 장기에 쌓이는 유전성 리소좀 축적 질환(LSD)입니다. 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 해당 증상을 표적으로 한 허가 치료제가 아직 없습니다. 

 

YH35995는 유한양행이 지난 2018년 GC녹십자와의 공동연구로 확보해 현재 단독 임상 개발 중인 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제입니다. 혈액뇌장벽(BBB) 투과력으로 전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1을 유의미하게 낮추는 효과가 확인됐습니다. 이를 통해 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있습니다. 

 

회사는 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 대상 연구(FIH)를 수행 중입니다. 전달 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄 2026에서 단회투여(SAD)결과를 구연 발표하며 최초의 임상 데이터를 공개했습니다. 현재는 확보된 단회 투여 후 안전성·내약성 및 PK·PD 결과를 바탕으로 반복 투여(MAD) 임상 단계에 진입했습니다. 

 

김열홍 R&D총괄 사장은 “미 FDA ODD 지정, 임상 데이터 공개, EMA ODD 지정 등 제3형 고셔병 환자들을 위한 새 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 미국과 유럽에서 연이어 확인했다”며 “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높이겠다”고 밝혔습니다.

 

김양균 기자 [e-mail]

이 기사는 뉴스토마토 보도준칙 및 윤리강령에 따라 강영관 산업2부장이 최종 확인·수정했습니다.