[뉴스토마토 심수진 기자] 신약 개발에서 가장 중요한 것은 좋은 후보물질을 발굴하는 것이다. 전임상 단계에서 신약이 나올 확률은 2%, 임상1상 성공 후 신약이 개발단계까지 갈 가능성은 7%, 임상2상에서는 19%, 3상까지 가면 72%로 차츰 확률이 높아지지만 기본적으로 후보물질에서 임상3상까지 가는 것 자체가 어렵다. 약 1만개의 후보물질 중 1개가 실제 전임상, 임상시험을 거쳐 시판되고 이 과정엔 약 15년의 시간이 걸리기 때문이다. 비용으로 따지면 신약개발비용의 1%가 99%를 좌우하는 셈이다.
엔솔바이오사이언스는 빅데이터를 기반으로 한 '신약발굴 플랫폼'을 통해 좋은 후보물질을 검색하는 기술을 개발했다. 이를 통해 현재까지 5개의 파이프라인을 확보했다. 퇴행성디스크, 퇴행성관절염 등 현재 치료제 대안이 없는 질병에 대한 후보물질들로, 머지 않아 관련 치료제를 선보일 수 있을 것으로 기대하고 있다.
신약후보물질 발굴플랫폼 구축…5개 파이프라인 확보
엔솔바이오사이언스는 2001년 설립된 신약 후보물질 발굴 전문기업으로, 코넥스 시장에는 지난해 9월 상장했다. 바이오빅데이터 기반의 신약발굴플랫폼 'KISDD'와 'ETONS'를 통해 현재까지 5개의 파이프라인을 확보, 치료제 대안이 없는 질병에 대한 혁신 치료제를 개발하고 있다.
KISDD와 ETONS는 엔솔바이오사이언스만의 독자적인 신약후보물질 발굴 플랫폼이다. KISDD에서 빅데이터를 기반으로 임상에서 독성이나 효능으로 실패하게 될 것들을 제외한 좋은 후보물질을 골라내면, ETONS에서는 후보물질이 몸에서 특정 단백질과 만나 부작용을 일으키는지를 확인한다. 전통적인 방법으로 후보물질을 찾을 때에는 반복실험과 시행착오를 거쳐야 하지만 엔솔바이오사이언스는 신약발굴플랫폼을 통해 개발비용과 기간을 획기적으로 단축시키고 성공 가능성을 높였다는 설명이다.
김해진 엔솔바이오사이언스 대표. 사진/엔솔바이오사이언스
김해진 엔솔바이오사이언스 대표는 "KISDD는 약 7년, ETONS도 5년 이상 걸려 개발한 플랫폼"이라고 소개하고 "신약개발은 좋은 후보물질을 찾는 것이 성패를 좌우하는데 엔솔바이오사이언스는 빅데이터 기반의 핀포인트 방식을 통해 5개의 파이프라인을 확보했다"고 말했다.
엔솔바이오사이언스는 현재까지 △퇴행성디스크(P2K) △퇴행성(골)관절염(E1K) △유방암 항암제(C1K) △알츠하이머 치매(M1K) △제1형당뇨병(S1K) 등의 질병에 대한 후보물질 파이프라인을 구축했다.
이중 사업화에 들어간 치료제는 인간의약품인 △브니엘2000(퇴행성디스크) △엔게디1000(퇴행성관절염)과, 동물의약품 △EAD100(퇴행성관절염) 등 세 가지다.
동물골관절염치료제 EAD100, 동물신약 신청
시판에 가장 임박한 파이프라인은 동물골관절염치료제인 EAD100이다. 퇴행성관절염 후보물질인 E1K를 동물의약품으로 사업화한 것으로, 인간의약품(엔게디1000)과 동시에 개발을 진행 중이다. 동물을 대상으로한 임상실험에서 치료 효과를 확인했다고 한다.
엔솔바이오사이언스는 이를 바탕으로 지난 21일 검역본부에 동물골관절염치료제에 대한 '동물신약승인' 신청서를 제출했다. 품목허가가 나오면 해외로 기술이전(LO)이 가능하며, 국내 판매에도 돌입한다. 현재 글로벌 동물의약품 전문회사들과 기술수출을 위한 실사를 진행하고 있다.
김 대표는 "동물골관절염치료제 시장은 국내보다 해외시장이 더 클 것으로 예상되는데, 특히 해외에서는 말의 골관절염치료제로서 관심을 많이 갖고 있다"고 말했다. 한편 퇴행성관절염의 인간의약품인 엔게디1000은 골관절염 환자들을 대상으로 식품의약처 임상1상을 진행하고 있다.
퇴행성디스크 치료제인 브니엘2000은 이미 글로벌 기술이전이 돼 연내 미국 식품의약국(FDA) 임상 2상에 들어갈 예정이다. 지난 2009년 엔솔바이오사이언스가 브니엘2000(P2K)을 유한양행에 기술이전했고, 이를 다국적 제약사인 스파인바이오파마가 지난해 유한양행으로부터 기술이전했다. P2K의 기술가치가 입증된 셈이다. 현재 스파인바이오파마가 상반기 중에 FDA 프리IND를 넣을 예정이며 연말에 공식 IND를 제출할 계획이다. 승인까지 6개월 정도 걸릴 것을 감안하면 내년 하반기에는 임상에 돌입할 것이라는 설명이다.
엔솔바이오사이언스 연구소 내부. 사진/엔솔바이오사이언스
브니엘2000은 빠르면 FDA 임상을 거쳐 2~3년 안에 글로벌 판매가 가능할 것으로 보인다. 김 대표는 "임상 자료에 대한 스파인바이오파마의 분석에 따르면 퇴행성디스크 질환 중에서 상당한 통증을 느끼는 단계인 3단계 환자들에게 투여하면 거의 확실한 효과가 있는 것으로 나타나 '미충족 수요를 충족할 신약'이라는 평가를 받았다"며 "임상에 성공하면 엔솔바이오사이언스도 기술수출에 대한 마일스톤료(milestone fee)를 받게 되고 시판되면 또 매출에서 로얄티가 들어오게 된다"고 말했다.
엔솔바이오사이언스는 이밖에도 삼중음성유방암 항암제(C1K)와 알츠하이머치매 치료제(M1K), 제1형 당뇨병치료제(S1K)도 연구개발하고 있다. 세 가지 모두 현존하는 치료제가 없는 질병으로, 유방암 항암제는 '탁솔(파크리탁셀)'을 병용투여할 경우 항암면역 증강, 암전이 억제 효능을 통해 생존율을 높이는 것이 확인됐다. 치매치료제는 독성이 없는 약물을 통해 기억력 회복, 신경세포 사멸 억제와 염증 감소에 효과가 있었다는 설명이다. 제1형 당뇨병은 선택적 면역억제를 통해 베타세포의 파괴를 방지해 인슐린 분비를 증가시키고 이를 통해 혈당을 낮추는 효능이 입증됐다.
엔솔바이오사이언스는 기술특례를 통한 코스닥 이전상장도 준비할 예정이다. 김 대표는 "퇴행성디스크, 퇴행성관절염 등의 신약기술에 대한 기술성 평가를 받아 주관사와 협의해 이전상장 절차에 돌입할 것"이라고 말했다.
심수진 기자 lmwssj0728@etomato.com
ⓒ 맛있는 뉴스토마토, 무단 전재 - 재배포 금지