헬릭스미스 '엔젠시스' 2a상 환자 절반 첫 사이클 완료
안전성 주평가변수…향후 임상 2b상 진행
입력 : 2021-10-05 10:04:40 수정 : 2021-10-05 10:04:40
 
[뉴스토마토 동지훈 기자] 헬릭스미스(084990)는 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상시험 2a상에서 전체 대상 환자의 50%가 총 세 번의 치료 사이클 중 첫 번째 사이클을 완료했다고 5일 밝혔다.
 
이번 임상 2a상은 미국과 한국에서 진행 중이다. ALS 환자 18명을 대상으로 하며, 미국의 4개 임상시험센터와 한양대학교병원에서 치러진다.
 
임상에서는 180일간 총 3번의 치료 사이클을 통해 엔젠시스의 안전성 및 유효성을 조사한다. 주평가지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 확인한다.
 
이와 함께 측정할 유효성 지표는 △ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화 △근육 기능 및 강도의 변화 △질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도 △변화에 대한 환자의 전반적인 인상 △변화에 대한 전반적인 변화 인상 △호흡 기능 및 생존에 미치는 효과 △근육위축 생체표지자의 변화량 등이다.
 
헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.
 
김선영 헬릭스미스 대표는 "글로벌 제약사와 엔젠시스의 라이센싱 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 ALS"라며 "이번 임상 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 발견될 경우 그 파장이 클 것"이라고 말했다.
 
동지훈 기자 jeehoon@etomato.com


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  • 동지훈

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