마카온, '아이발티노스타트' 美 희귀의약품 지정

알포트증후군 적응증 세계 3번째…HDAC억제제 기전 최초

 

[뉴스토마토 동지훈 기자] 크리스탈지노믹스(083790)의 자회사 마카온은 '아이발티노스타트'가 알포트증후군 적응증으로 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품에 지정됐다고 5일 밝혔다.

 

이번 FDA 결정으로 아이발티노스타트는 1983년 이후 알포트증후군으로 FDA 희귀의약품 지정을 받은 세 번째 신약 후보물질이 됐다. 히스톤탈아셀틸화효소(HDAC) 억제제 기전으로는 처음이다.

 

알포트증후군은 유전적인 요인에 의해 신장이 서서히 기능을 잃는 희귀질환이다. 유전성 질환이기 때문에 피할 수 있는 방법은 없다. 이 때문에 알포트증후군 질환자는 60세 이전에 남성 100%, 여성 30%가 신장이 완전히 망가진 상태라고 볼 수 있는 만성신부전증을 앓게 된다.

 

?아이발티노스타트는 크리스탈지노믹스가 췌장암, 코로나19 치료제로 개발 중인 신약이다. 크리스탈지노믹스는 지난해 7월 폐, 신장 섬유증 연구개발 전문 기업인 자회사 마카온 바이오테라퓨틱스를 설립하고, 아이발티노스타트의 섬유증 질환 개발 권리를 기술이전한 바 있다. 마카온은 섬유증 질환으로 아이발티노스타트를 개발하고 있다.  

 

스티브 김(Steve Kim) 마카온 대표는 "이번 FDA 희귀의약품 지정으로 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등이 가능한 혜택을 받게 됐다"라며 "허가 완료 시 복제약이 시장에 진입할 수 없는 7년간의 시장 독점권도 확보할 수 있다"라고 말했다.

 

동지훈 기자 [e-mail]